近期，全球医药产业迎来历史性一刻。Moderna与默沙东联合宣布，其个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene（V940/mRNA-4157）联合帕博利珠单抗，用于高危黑色素瘤术后辅助治疗的III期INTerpath-001试验，顺利达成无复发生存期与无远处转移生存期双重终点。
这是全球首个III期临床获得阳性结果的个体化mRNA肿瘤疫苗，也是人类历史上首次真正由AI深度参与靶点设计、根据患者体内癌细胞基因突变“私人定制”的专属mRNA抗癌药物。
该事件后不久，有市场消息称：华为计划进一步扩大与中国制药企业在AI药物研发与临床实践领域的合作，并推出基于昇腾芯片与鲲鹏处理器的潜在药物筛选工具。在此之前，华为已联合望石智慧、华鲲振宇发布AI药研解决方案，可将苗头化合物发现周期从12至18个月缩短至1至3个月。
科技巨头与制药巨头的双重加持，将AI制药推到前所未有的聚光灯下。
但喧嚣之下，一个更本质的问题正在浮现：AI制药究竟走到了哪一步？它距离真正的“高光时刻”还有多远？
BD狂欢
2026年上半年，AI制药领域最引人注目的景象，莫过于跨国药企（MNC）排队向AI制药企业下单。
以港股“AI制药第一股”英矽智能为例。2026年以来，该公司先后与施维雅（8.88亿美元）、礼来（27.5亿美元）、SK生物制药（25亿美元）、武田（6亿美元）达成重磅合作，四笔交易潜在总价值逼近70亿美元。其中，与礼来的合作包含1.15亿美元首付款。
受BD（商务拓展）合作驱动，英矽智能2026年上半年实现总营收约1.06亿美元，同比增长287.2%，净利润约3554万美元，实现上市以来首次全面盈利。
这并非个案。在全球前20大制药巨头均已与AI企业建立合作关系的当下，竞争的逻辑已从“要不要布局AI”变成了“跟谁合作、怎么合作、能跑多快”。
英矽智能联合CEO兼首席科学官任峰在接受21世纪经济报道记者采访时指出，BD永远是AI制药企业最关键的衡量指标之一。在他看来，评判一家AI制药企业的优劣，核心就是两点：一是自研管线能推进到什么阶段；二是AI技术能带来多少BD收入。
然而，BD的繁荣背后隐藏着结构性的隐忧。目前AI制药企业的收入高度依赖合作首付款，而非里程碑付款或销售分成。
任峰坦言，上半年收入“很大一部分是来自于大额研发合作和管线对外授权合作的首付款”，未来需要“有10个交易、有20个交易”，让里程碑付款滚动起来，才能形成可持续的盈利模式。
更值得关注的是，跨国药企与本土企业对AI的需求存在明显差异。“跨国药企越来越倾向于借助AI开发first-in-class项目，或是针对难成药靶点设计分子；即便靶点已经过验证，他们也希望借助AI技术平台协助开发口服小分子。而本土企业则对‘快速跟进’项目的需求更多，策略更为稳健。”任峰观察到，这种需求分化，折射出中国创新药产业从“me-too”向“first-in-class”转型的阵痛，而AI能否助力这一转型，仍是未知数。
复星医药总裁、创新药事业部首席执行官王兴利近日在行业沙龙中分享了一个案例：在国内一家知名医科大学的AI团队现场，输入目标化合物要求后，智能体两小时便输出5个候选化合物并完成ADMET性质预测，传统化学家完成同样工作需数日甚至数周，原本需要10至18个月的研发工作可压缩至五六个月。
但王兴利同时强调，AI正在将中国药企、美国药企和跨国药企拉至同一竞争起点。“我国原有的工程师红利来自研发人员可长时间工作，但AI可24小时运行。欧美药企积累的研发经验，目前均已完成数字化入库，AI都可以学习。”
在王兴利看来，未来五年行业竞争的核心就是决策。
瓶颈何在？
如果说BD解决的是“怎么卖”的问题，那么AI能否真正解决“怎么研”的命题，才是行业面临的更深层挑战。
然而，从概念到验证，中间横亘着多重瓶颈。
首先是数据的“饥荒”与“碎片化”。数据孤岛、标注稀缺、阴性实验数据缺失这三大痛点，从底层持续拖累了AI筛药模型的精度与落地转化效果。对训练AI最有价值的数据，恰恰是那些“失败的实验数据”或因为某些原因没有被开发成药物的分子结构，但这些数据从未被公开。与此同时，医药研发数据分散于科研机构、医院、企业之间，标准不一、接口割裂、共享不畅。
任峰也指出，即便大药企拥有大量数据，但这些数据“都是碎片型的数据”，不同CRO用不同实验方法产生的数据无法混合使用。高质量、标准化、可机读的生物医药数据集，仍是行业稀缺资源。
其次是算法的“黑箱”与可解释性困境。数据割裂与算法“黑箱”正制约AI从技术演示向真正商业价值的转化。
一位行业观察者指出，AI制药的真正突破，“不在于算法炫目与技术超前，而在于数据孤岛的打通、可解释性的提升、干湿实验的闭环协同、监管体系的完善”。当AI模型的决策过程无法被人类理解时，监管机构很难为AI设计的药物放行，药企也很难将关键研发决策完全交由算法完成。
第三是人才的“断档”与培养体系的滞后。任峰透露，现在市场上很难找到既懂AI又懂药物研发的跨学科人才，英矽智能只能或者招懂AI的、或者招懂生物医药的，进来之后由公司在做项目的过程中慢慢培养。这种“内部培养”的模式不仅耗时，还面临被“挖角”的风险。
据行业报告，AI制药相关职位数同比增长84%，既懂AI又懂医药的复合型人才缺口率达38%，市场需求量是存量人才的2倍。
此外是算力成本与基础设施的制约。前述行业观察者指出，行业在“高端专业模型、高质量生物医药数据集、底层算力底座”三大维度还存在瓶颈。要处理海量的分子数据、模拟复杂的生物反应，需要超强的计算能力，这对中小型AI制药企业而言是沉重的负担。
华为推出的基于昇腾与鲲鹏的AI药研解决方案，正是试图以自主算力破解这一瓶颈。据称可使自主模型推理速度达到国际同级别平台的2倍。
那么，AI到底是在提升“效率”还是“成功率”？任峰对此有清醒的认识，在他看来，对制药来讲，效率是一方面，但是成功率更关键。
“大家认为AI能增速提效，这是所有人的共识，但是你是否能提高成功率，这是另外一个问题。”任峰打了一个比方，“如果AI只是提高了效率但成功率反而降低，大家宁可不用你这个AI。”
这正是AI制药从“效率工具”走向“成功率革命”必须跨越的本质鸿沟。
破局之路
AI制药的大规模商业化落地时刻何时到来？
任峰的答案清晰而坚定：“需要有第一款AI做出的药物在临床三期获得成功，（这将会）是真正的AI制药的拐点时刻的到来！”
这一判断有迹可循。mRNA肿瘤疫苗之所以一夜之间引爆全球关注，正是因为Moderna的III期临床成功“证明了肿瘤疫苗这一药物形式的可行性”。
任峰以ADC药物的崛起类比：“ADC是什么时候火起来的？自从第一三共的8201获得成功之后火起来的。肿瘤的mRNA疫苗是最近Moderna的临床成功之后，大家才把它真正纳入了讨论范围。”
眼下，全球首个由AI完成靶点发现和分子设计的创新药Rentosertib（ISM001-055），正在冲刺III期临床试验。公开信息显示，该药物靶向TRAF2和NCK相互作用激酶（TNIK），用于治疗特发性肺纤维化，已在中国启动前瞻性、随机化、52周全球III期研究，计划入组约320名患者。
任峰预计，一切顺利的话，2029年可拿到顶线数据。若III期成功，“意味着我们真正地把整个AI制药技术打造成了一个闭环，从病人身上出发找到新靶点，用AI找到新靶点，用AI设计新分子，最后在病人身上又得到临床三期的验证”。这将是AI制药领域的高光时刻。
但临床验证只是破局的第一步。AI制药要实现规模化商业落地，还需在多个维度同步突破。
监管框架的完善是当务之急。2026年1月，FDA与EMA联合发布了《人用药品和生物制品研发中人工智能良好实践指导原则》，提出10条核心原则。同年4月，中国国家药监局发布《关于“人工智能+药品监管”的实施意见》。监管机构正在努力为AI制药搭建制度框架，但从原则到细则、从指导到标准，仍有大量工作要做。
产业生态的构建同样关键。为此，市场消息称，华为正在以“算力+硬件+技术+产业真实场景”四位一体的范式，推动AI制药大模型从试点走向规模化落地。
站在2026年仲夏回望，AI制药行业正处在一个微妙的分水岭上。一边是Moderna疫苗的III期成功带来的产业狂欢，华为、腾讯、字节跳动等科技巨头竞相入场；另一边是数据孤岛、算法黑箱、人才断档等深层瓶颈待解。
恒瑞医药副总经理张连山近日也在行业沙龙中强调：“企业必须主动拥抱技术变革，故步自封必然行不通。”但他同时指出，AI的定位始终是辅助工具，最终决策权仍掌握在人类手中。这或许是对AI制药最精准的定位，它不是魔法，而是工具；它不是终点，而是路径。
AI能否真正打破新药研发“10年、10亿美元、成功率不足10%”的魔咒？答案不在实验室的算法里，而在III期临床的数据里。当第一款AI药物走完从靶点到上市的全流程，当“AI制药”不再是一个赛道名词而是一个产业标配，那个时刻，才是真正的高光时刻。
但在此之前，所有关于AI制药的叙事，都需要经受临床数据与商业逻辑的双重检验。
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